Mittelstandspresse
22.10.2026
Rakovina Therapeutics und Variational AI treiben hirngängiges ATR-Programm in Richtung Auswahl eines Entwicklungskandidaten voran
kt-5000AI zeichnet sich durch eine starke und selektive ATR-Hemmung, ZNS-orientierte Eigenschaften und eine vorklinische Kontrolle des Tumorwachstums aus und treibt damit ein kapitaleffizientes Wirkstoffforschungsprogramm in Richtung Kandidatenauswahl vor
Vancouver, British Columbia, 22.10.2026 (PresseBox) - Rakovina Therapeutics Inc. (TSX-V: RKV) (FWB: 7JO0) (OTCMKTS: RKVTF), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das mithilfe von KI-gestützter Wirkstoffforschung innovative Krebstherapien entwickelt, gab heute bedeutende vorklinische Fortschritte bei seinem kt-5000AI-Programm bekannt. Das Programm ist eine Zusammenarbeit mit dem in Vancouver ansässigen Unternehmen Variational AI Inc. („Variational AI“) und konzentriert sich auf die Erforschung und Entwicklung neuartiger, hirngängiger Inhibitoren der Proteinkinase ATR (Ataxia-Telangiectasia and Rad3-related).
Rakovina hat das Programm in rund zwei Jahren von der Zielspezifizierung über die Lead-Generierung bis hin zu fünf Zyklen iterativer Lead-Optimierung vorangetrieben, wobei die generative KI-Plattform „Enki™“ von Variational AI in Verbindung mit gezielten experimentellen Validierungen zum Einsatz kam.
Im Rahmen des Programms wurden nur 122 Verbindungen synthetisiert. Die direkten externen Forschungsausgaben betrugen rund 1,0 Million USD. Im Vergleich dazu würden bei einem herkömmlichen Programm bis zum gleichen Stadium in der Regel 600-1.700 Verbindungen über einen Zeitraum von etwa 4,5 Jahren synthetisiert, bei modellierten direkten externen Kosten von 7,6 Millionen USD. Dies verdeutlicht das Potenzial der KI-gestützten Wirkstoffforschung, Zeitpläne zu verkürzen und Kapital auf Experimente zu konzentrieren, die darauf ausgelegt sind, entscheidungsrelevante Daten zu generieren.
„ATR ist eines der am besten validierten Ziele im Rahmen der DNA-Schadensantwort. Acht ATR-Inhibitoren sind bereits in die klinische Phase eingetreten, doch keiner von ihnen erreicht das Gehirn in Konzentrationen, die eine Behandlung von ZNS-Tumoren oder Hirnmetastasen ermöglichen würden“, sagte Dr. Mads Daugaard, President und Chief Scientific Officer von Rakovina Therapeutics. „Das ist kein zufälliger chemischer Effekt: Die strukturellen Merkmale, die diesen Molekülen durch die Bindung an eine bestimmte Region der Kinase ihre hohe Wirksamkeit verleihen, sind zugleich dafür verantwortlich, dass sie nur schwer ins Gehirn gelangen.“
„Patienten mit Glioblastom, Medulloblastom und Hirnmetastasen von Brust-, Lungen- und Melanomtumoren haben keinen Zugang zu dieser Wirkstoffklasse, und die Bestrahlung – die Standardtherapie bei diesen Tumoren – ist genau der Bereich, in dem eine ATR-Hemmung den größten Nutzen bringen sollte. Die Durchdringung des Gehirns war daher von Anfang an die entscheidende Anforderung des kt-5000AI-Programms. Wir verfügen nun über mehrere Wirkstoffe, die die Wirksamkeit, Selektivität, metabolische Stabilität und die für das ZNS relevanten Eigenschaften aufweisen, die für die Weiterverfolgung eines differenzierten, gehirndurchdringenden ATR-Programms erforderlich sind. Unsere Zusammenarbeit mit Variational AI hat gezeigt, dass generative KI uns dabei unterstützen kann, neue chemische Strukturräume zu erschließen und gleichzeitig die für uns wichtigsten Wirkstoffeigenschaften gezielt zu optimieren.“
„„Enki™ führte die Identifizierung von Wirkstofftreffern (Hit-Finding/Hit-ID) und deren Weiterentwicklung zu Leitsubstanzen (Hit-to-Lead) in einem einzigen generativen KI-Designzyklus zusammen: Es wurden 35 Verbindungen hergestellt, vier patentierbare Leitsubstanzreihen identifiziert und bereits in der ersten Runde eine hirngängige Verbindung gefunden“, sagte Handol Kim, Mitgründer und CEO von Variational AI.
„Anschließend wurden die experimentellen Ergebnisse des Programms nach jedem Design-Make-Test-Analyze-Zyklus (DMTA) in das Enki™-Modell zurückgespeist. Dadurch basierte jede weitere Optimierungsrunde auf besseren Molekülen als die vorherige. Die Kampagne zur Leitsubstanzoptimierung umfasste fünf Zyklen, in denen lediglich 87 Verbindungen synthetisiert wurden. Dabei wurde eine Wirksamkeit im subnanomolaren Bereich, Efflux-Verhältnisse nahe 1 und eine Verzehnfachunng der metabolischen Stabilität erreicht. Herkömmliche Kampagnen zur Leitsubstanzoptimierung erfordern typischerweise zehn bis über 100 DMTA-Zyklen und führen zur Herstellung von Tausenden Verbindungen, die sich als ungeeignet erweisen.“
„Für ein Unternehmen wie Rakovina ist KI der Weg, um Kosten und Zeit bei der Wirkstoffforschung einzusparen, und das ist ein strategischer Vorteil, keine reine Buchhaltungsmaßnahme“, sagte Kim Oishi, Chief Executive Officer von Rakovina Therapeutics.
„Anstatt über vier oder fünf Jahre hinweg mehr als 1.000 Verbindungen zu synthetisieren und zu testen, entwarf Enki™ Moleküle, die bereits das gesamte Zielproduktprofil erfüllten. So stellten wir 122 Verbindungen her und investierten rund 1 Million USD, um in rund zwei Jahren die Kandidatenreife zu erreichen. Unsere Kosten pro Verbindung entsprechen den üblichen Sätzen; die Einsparungen ergeben sich daraus, dass wir weitaus weniger Moleküle herstellen und dass wir entscheidungsrelevante Daten innerhalb von Wochen statt Monaten erhalten. Genau das ermöglicht es einem aufstrebenden Biotechnologieunternehmen, ein Programm voranzutreiben und einen größeren Teil des Wertes für unsere Aktionäre zu sichern.“
Entwicklung eines differenzierten ATR-Wirkstoffkandidaten mit Fokus auf die Durchdringung des Gehirns
ATR ist ein zentraler Regulator der DNA-Schadensantwort und stellt eine wichtige Schwachstelle in Tumoren dar, die durch erhöhten Replikationsstress und Defekte in der DNA-Reparatur gekennzeichnet sind. Zwar sind mehrere ATR-Inhibitoren in die klinische Entwicklung eingetreten, doch konnte bisher bei keinem nachgewiesen werden, dass er das Gehirn in Konzentrationen erreicht, die eine Behandlung von ZNS-Tumoren ermöglichen würden. Rakovina und Variational AI legten die ZNS-Penetration von Beginn der kt-5000AI-Kampagne an als zentrale Designanforderung fest.
Die erste Forschungsphase führte zur Identifizierung mehrerer neuartiger Leitsubstanzreihen. In pharmakokinetischen Studien an Mäusen erreichte eine Verbindung der ersten Generation im Hirngewebe Konzentrationen, die denen im Blutplasma entsprachen. Die anschließende Optimierung konzentrierte sich darauf, diese Fähigkeit, die Blut-Hirn-Schranke zu überwinden, auf zunehmend wirksame und besser für die weitere Entwicklung geeignete Substanzreihen zu übertragen.
Mehrere Indikatoren für ein entwicklungsfähiges Wirkstoffprofil
Das kt-5000AI-Programm hat mehrere aufeinanderfolgende „Design-Make-Test-Analyze“-Zyklen durchlaufen, wobei die daraus resultierenden Verbindungen Folgendes zeigten:
Hohe Wirksamkeit bei der ATR-Hemmung: Mehrere optimierte Verbindungen erreichen in einem validierten biochemischen Test eine Wirksamkeit im einstelligen nanomolaren bis subnanomolaren Bereich.
Hohe Selektivität: Deutliche Selektivität gegenüber anderen Mitgliedern der PIKK-Proteinfamilie wie ATM, DNA-PK, PI3Kα und mTOR.
Verbesserte metabolische Stabilität: Der intrinsische Abbau der Wirkstoffkandidaten wurde durch die Optimierung der Leitsubstanzen deutlich reduziert.
Günstige Permeabilität und geringer Efflux: Die gemessene scheinbare Permeabilität entspricht den Anforderungen an die Wirkstoffentwicklung für das zentrale Nervensystem (ZNS); die Efflux-Verhältnisse nähern sich dem Wert 1 an.
Exposition im ZNS: Der Übertritt in das Gehirn wurde für Verbindungen der ersten Generation innerhalb des neuartigen chemischen Strukturraums des Programms nachgewiesen. Derzeit laufen Studien zur Charakterisierung der ZNS-Exposition in der optimierten Serie.
Antitumorale Wirkung in vivo: Eine frühere Verbindung aus dem kt-5000AI-Programm zeigte in einem Xenograft-Modell für Prostatakrebs eine mit dem klinisch entwickelten ATR-Inhibitor Ceralasertib vergleichbare Kontrolle des Tumorwachstums bei gleichzeitig günstigen Beobachtungen hinsichtlich der Verträglichkeit.
Diese Ergebnisse bauen auf Daten auf, die zuvor von Rakovina und seinen Kooperationspartnern auf der AACR-NCI-EORTC International Conference on Molecular Targets and Cancer Therapeutics 2025, der Jahrestagung 2025 der Society for Neuro-Oncology und der AACR-Jahrestagung 2026 vorgestellt wurden.
Fortschritte bei der Auswahl von Entwicklungskandidaten
Das kt-5000AI-Programm befindet sich weiterhin in der vorklinischen Entwicklung, wobei die Optimierung der Leitverbindungen bis Ende 2026 fortgesetzt wird.
Zu den geplanten Arbeiten gehören:
Auswahl von Leit- und Ersatzverbindungen
Erweiterte pharmakokinetische Charakterisierung
Formulierungs- und Löslichkeitsstudien
Sicherheits- und Stoffwechselprofilierung
Hochskalierung
Weitere Studien, die zur Unterstützung der IND-fähigen Entwicklung erforderlich sind
Die aktuellen Ergebnisse spiegeln den Fortschritt bei der vorklinischen Wirkstoffforschung und -entwicklung wider und belegen keine klinische Wirksamkeit oder Sicherheit beim Menschen. kt-5000AI befindet sich noch nicht in der klinischen Prüfung, und ein endgültiger Entwicklungskandidat wurde noch nicht offiziell benannt.
Rakovina ist der Ansicht, dass die Kombination aus einer potenten und selektiven ATR-Hemmung, ZNS-orientierten Arzneimitteleigenschaften, nachgewiesener vorklinischer Wirksamkeit und mehreren optimierten chemischen Serien eine solide Grundlage für die weitere Entwicklung und potenzielle Partnerschaften im Pharmabereich bildet.
Gemeinsames Webinar
Rakovina veranstaltet am 5. November 2026 um 9:30 AM PST ein gemeinsames Webinar mit Variational AI, um die Zusammenarbeit im Rahmen des kt-5000AI-Programms und die bisherigen Fortschritte des Programms zu erörtern, einschließlich der in der Fallstudie beschriebenen Ergebnisse. An dem Webinar nehmen Dr. Mads Daugaard, President und Chief Scientific Officer von Rakovina Therapeutics, sowie Handol Kim, Mitgründer und CEO von Variational AI, teil. Details zur Anmeldung finden Sie unter dem folgenden Link: https://us02web.zoom.us/meeting/register/mxBaSUVySR-gz86NaoMSEQ#/registration
Über das kt-5000AI-Programm
Das kt-5000AI-Programm von Rakovina konzentriert sich auf die Entdeckung und vorklinische Entwicklung von ATR-Inhibitoren der nächsten Generation für Krebserkrankungen, die mit Schwachstellen in der DNA-Schadensreaktion einhergehen, darunter auch Tumoren, die das ZNS befallen.
Das Programm wird mithilfe von Variational AI unter Verwendung der generativen KI-Plattform Enki™ vorangetrieben. Die Zusammenarbeit kombiniert KI-gestütztes Moleküldesign, experimentelle Validierung und iterative Leitstrukturoptimierung, um neuartige Wirkstoffe mit optimierter Wirksamkeit, Selektivität, Pharmakokinetik und ZNS-Penetrationseigenschaften zu identifizieren. Rakovina behält die Kontrolle über die Wirkstoffauswahl und die Entwicklungsstrategie.
Eine detaillierte Fallstudie zum kt-5000AI-Programm, veröffentlicht von Variational AI, ist verfügbar unter: https://variational.ai/news/use-case/case-study-brain-penetrant-atr-inhibitor-kt-5000.
Über Variational AI
Variational AI definiert die wirtschaftlichen Rahmenbedingungen der Wirkstoffforschung neu, um bessere Behandlungsergebnisse für Patienten zu erzielen. Das 2019 gegründete Unternehmen mit Hauptsitz in Vancouver hat eine generative KI-Plattform namens Enki™ entwickelt, die auf einem proprietären Grundmodell basiert. Enki™ generiert schnell neuartige, wirksame, selektive und synthetisierbare, leitsubstanzähnliche Verbindungen für 873 vortrainierte Wirkstoffziele, darunter Kinasen, GPCRs, Proteasen und Ionenkanäle. Mit Enki™ 4 erweitert die Plattform ihren Anwendungsbereich über kleine Moleküle hinaus auf Degrader, PROTACs, molekulare Klebstoffe und Wirkstoffe für Antikörper-Wirkstoff-Konjugate (ADCs).
Enki™ unterstützt Teams in der Wirkstoffforschung bei der Lead-Generierung, ohne dass Hochdurchsatz-Screening oder traditionelle Substanzbibliotheken erforderlich sind. Dadurch entfallen die Phasen der Hit-Identifizierung (Hit-ID) und der Überführung von Hits in Leads (Hit-to-Lead). Bei der Lead-Optimierung unterstützt die generative KI-Technologie von Enki™, die mit vorgegebenen Molekülgrundgerüsten arbeitet, Biotechnologie- und Pharmapartner wie Merck/MSD dabei, vielversprechende Wirkstoffkandidaten in weniger „Design-Make-Test“-Zyklen zu identifizieren als mit herkömmlichen Ansätzen.
Weitere Informationen finden Sie unter https://variational.ai.
Über Rakovina Therapeutics Inc.
Rakovina Therapeutics ist ein biopharmazeutisches Forschungsunternehmen, das sich auf die Entwicklung innovativer Krebsbehandlungen konzentriert. Unsere Arbeit basiert auf einzigartigen Technologien zur gezielten Beeinflussung der DNA-Schadensreaktion, die auf künstlicher Intelligenz (KI) beruhen und validierte, proprietäre Plattformen nutzen. Durch den Einsatz von KI können wir Wirkstoffkandidaten wesentlich schneller als je zuvor prüfen und optimieren.
Das Unternehmen hat eine Pipeline einzigartiger Inhibitoren der DNA-Schadensreaktion aufgebaut, mit dem Ziel, einen oder mehrere Wirkstoffkandidaten in Zusammenarbeit mit pharmazeutischen Partnern in klinische Studien am Menschen zu bringen. Weitere Informationen finden Sie unter www.rakovinatherapeutics.com.
Kontakt:
Rakovina Therapeutics Inc.
Kim Oishi
CEO
E-Mail: Kim.Oishi@rakovinatherapeutics.com
Mark Mitchell
IR@rakovinatherapeutics.com
Variational AI Inc.
Valentin Beauchillot
Director, Business Development & Marketing
E-Mail: valentin@variational.ai
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